ＡＬＳの新薬開発へ　原因物質の抑制効果確認　山形大など

　山形大などの研究グループは２４日、運動神経が侵され全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の新たな治療薬候補が見つかったと発表した。アルツハイマー病治療のため開発中の薬で、マウスでの実験で発症の原因となるタンパク質の異常凝集を抑制する効果が確認された。２０２４年にＡＳＬ患者への臨床試験を始める予定だ。

　共同研究者の国立病院機構山形病院（山形市）の加藤丈夫センター長によると、ＡＬＳの進行を遅らせる既存薬はあるが、発症の初期変化で見られるタンパク質の異常凝集を抑える薬は世界初という。

　候補となる治療薬は、創薬ベンチャー「グリーン・テック」（京都市）が開発中の「ＧＴ８６３」。同社はアルツハイマー病進行抑制薬「アリセプト」の開発に携わった杉本八郎氏が社長を務める。脳や脊髄でのタンパク質の異常凝集を直接抑えることができ、ＡＬＳへの効果についても約１０年前から山形病院や山形大と研究を重ねてきた。

　研究グループは、家族性ＡＬＳを発症するよう遺伝子操作したマウスにＧＴ８６３を投与し、投与していないマウスと比較。投与したマウスで異常凝集を引き起こすタンパク質の形成が約半分となり、運動神経の細胞死は約２割抑えられた。運動機能のテストでも、有意差が認められた。

　今後は発症事例の大半を占める個発性のＡＬＳにかかったマウスでも効果を確かめる。

　加藤センター長は「ＧＴ８６３はＡＬＳの原因の根本に迫り、進行を止められる可能性もある。研究を進めることが、患者や家族にとって希望になればいい」と語った。