東北大主導の希少難病「遠位型ミオパチー」治療薬が世界初承認　「新薬開発のモデルケースに」

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　手足の先から筋力が低下し、１０年ほどで歩けなくなる希少難病の治療薬が、東北大主導の治験を経て世界で初めて承認された。国内の推定患者数は３００～４００人と極めて少なく、採算の取りにくい薬の開発は異例。研究チームが患者団体と一体となって手探りで道筋を付けた。研究代表者を務めた同大大学院医学系研究科の青…